CRISPR: kur redaktimi gjenetik u bë terapi e miratuar

Çfarë ndodhi më 8 dhjetor 2023

FDA miratoi Casgevy për pacientë nga 12 vjeç me sëmundje drepanocitare dhe kriza vazo-okluzive të përsëritura. Ishte terapia e parë e miratuar nga FDA që përdor teknologjinë CRISPR/Cas9. Ky artikull shpjegon atë arritje historike; nuk e paraqet si lajm të sapondodhur.

Çfarë ndryshohet

Procesi përdor qeliza staminale gjakformuese të vetë pacientit. Ato modifikohen jashtë trupit dhe rikthehen për të rritur prodhimin e hemoglobinës fetale, duke ndihmuar në parandalimin e formës karakteristike të eritrociteve në këtë sëmundje.

Një arritje me një proces të ndërlikuar

Trajtimi kërkon mbledhjen e qelizave, përgatitje me kimioterapi dhe transplantim. Nuk është një injeksion i zakonshëm dhe nuk premton rezultat të njëjtë për çdo pacient. Nevojitet ndjekje afatgjatë për sigurinë dhe efektet e trajtimit.

Pse ia vlen ta njohim

Për Journal-in, rëndësia e këtij zhvillimi është kalimi i një teknologjie kërkimore në një trajtim të miratuar për një grup të përcaktuar pacientësh. Dokumentacioni i EMA-s jep më tej informacionin evropian për përdorimin dhe sigurinë e Casgevy.

Ky është informacion mbi një zhvillim ndërkombëtar. Artikulli nuk përcakton disponueshmërinë në Shqipëri dhe nuk paraqet një shërbim të Anna Maria Lab.