CRISPR: quando l’editing genetico è diventato una terapia approvata

Che cosa è successo l’8 dicembre 2023

La FDA ha approvato Casgevy per pazienti dai 12 anni con anemia falciforme e crisi vaso-occlusive ricorrenti. È stata la prima terapia approvata dalla FDA che utilizza CRISPR/Cas9. Questo articolo spiega quella tappa storica e non la presenta come una notizia appena accaduta.

Che cosa viene modificato

Il processo utilizza le cellule staminali ematopoietiche del paziente. Vengono modificate fuori dal corpo e reinfuse per aumentare la produzione di emoglobina fetale, contribuendo a prevenire la caratteristica forma a falce dei globuli rossi.

Un risultato che richiede un percorso complesso

Il trattamento richiede raccolta delle cellule, chemioterapia preparatoria e trapianto. Non è una normale iniezione e non garantisce lo stesso risultato a tutti. Serve un monitoraggio a lungo termine della sicurezza e degli effetti.

Perché merita attenzione

Per il Journal, il valore di questo sviluppo sta nel passaggio di una tecnologia di ricerca a un trattamento approvato per un gruppo definito di pazienti. La documentazione EMA offre ulteriori informazioni europee sull’uso e sulla sicurezza di Casgevy.

Si tratta di uno sviluppo internazionale. L’articolo non ne stabilisce la disponibilità in Albania e non descrive un servizio di Anna Maria Lab.